走路時不再那麼喘，帶來康復希望
一名 50 多歲女性接受三片由誘導性多功能幹細胞製成的心肌細胞片移植後表示，在大阪接受手術後，她能呼吸得更深。她的康復情況標誌著 RiHeart 首度作為獲准的再生醫療產品投入使用；為取得正式核准，現須進一步對 75 名患者進行較大規模研究。
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這名神奈川縣居民於 2026 年 9 月 29 日在大阪警察醫院接受手術。她於 10 月 21 日出席記者會時表示，預計隔天出院。執刀的醫院院長澤芳樹表示，她的康復進展良好。
患者描述了手術後最初幾週注意到的變化：
手術後大約一週，我就能深呼吸了。我感覺得到差異。
由大阪大學新創公司 Cuorips 開發的 RiHeart 於 2026 年 3 月獲得有條件核准，並自 9 月 1 日起納入公費醫療保險給付。這項產品適用於特定患者：因缺血性心肌病變而患有重度心衰竭，且標準治療未能充分改善病情者。
日本厚生勞動省公布了先前一項納入 8 名患者的試驗結果。結果顯示，患者症狀及部分運動能力指標有所改善，但心臟泵血功能的變化較不一致。下一階段將觀察患者較長期的狀況，並與外部對照組比較結果。
心臟功能持續衰退四年
這名女性於 2022 年心肌梗塞，接受導管治療並開始服藥，但心臟功能仍持續衰退。她走路時會嚴重喘不過氣、心悸，搬重物也變得困難。
心肌梗塞是指血液無法流至部分心肌，通常是冠狀動脈阻塞所致。心肌受損後，心臟可能變得太弱，無法泵出足夠血液以應付日常活動。缺血性心肌病變是指心肌因血液供應減少而受損、變弱。
患者最後前往大阪警察醫院就醫。手術兩天後，她從加護病房轉至一般病房，並開始透過步行進行復健。出院後，她仍須持續服藥並回診追蹤。
她的目標很實際：遛狗、去海邊，並重拾因病而擱置的嗜好。她在記者會上談到希望恢復的活動：
我想遛狗、好好跑一跑，享受自己的嗜好。
三片細胞片如何幫助心臟
RiHeart 由捐贈者的 iPS 細胞培養而成的心肌細胞製成，並加工成約 4 公分寬的細胞片。外科醫師會將三片細胞片放置在心臟表面。
iPS 細胞是經重新編程、能發育成多種不同細胞類型的成人體細胞。RiHeart 的製程會引導這些細胞轉化為心肌細胞，再將其純化並製成細胞片。
厚生勞動省為 7 月 22 日中央社會保險醫療協議會準備的保險給付文件說明了預期作用。移植的細胞會釋放細胞激素、生長因子等訊號蛋白，預期可促進新血管形成，並限制纖維化，也就是疤痕組織增生。
這項治療旨在改善現有心肌的狀況，進而改善或維持心臟功能與運動能力。對患者而言，運動能力是很直接的指標，例如能走多遠，或在喘不過氣之前能活動到什麼程度。
Cuorips 表示，這項研究源自澤的團隊與京都大學教授山中伸彌於 2008 年開始的合作。山中伸彌是 iPS 細胞研究的先驅。該公司使用京都大學 iPS 細胞研究與應用中心提供的醫療用 iPS 細胞庫，開發製造流程。
經由左側肋骨進行的 50 分鐘手術
澤約花 50 分鐘完成這名女性的手術。他也是大阪大學名譽教授及 Cuorips 董事，在這項治療的開發過程中扮演核心角色。
Cuorips 在RiHeart 產品頁面將手術描述為在左側肋骨間開一個約 7 公分的切口，將細胞片置入。該公司稱這種方式無須採用傳統開胸手術；厚生勞動省文件則描述為在全身麻醉下，經左側開胸切口進行移植。
兩種說法都指經由胸腔左側接近心臟，並將細胞片置於心臟表面。Cuorips 表示，這種方法不會刺穿心肌，目的是減輕手術負擔。
澤特別提到首例治療進行的醫療院所。這位醫院院長在記者會上表示：
這項手術是在一間中型民營醫院進行，具有其意義。
Cuorips 計畫在約 20 間醫療院所提供這項治療。大阪警察醫院正評估為另外 10 名患者動手術；讓這項治療能在大學研究中心以外的院所進行，是推廣計畫當前的重要一環。
8 人試驗的結果
厚生勞動省所述的國內試驗納入 8 名因缺血性心肌病變而患有重度心衰竭的患者。試驗由多家醫療中心參與，採開放標籤設計，也就是患者和臨床醫師都知道患者接受了這項治療，且沒有設置接受其他治療的對照組進行比較。
主要指標是在第 26 週以超音波評估左心室射出分率（LVEF）。LVEF 衡量心臟每次收縮時，從主要泵血心室射出的血液比例。8 名患者中有 2 人達到試驗設定的門檻，改善至少 5%。
在第 52 週，有測量數據的 7 名患者中，4 人的最大攝氧量至少提高 10%。最大攝氧量常稱為 peak VO2，衡量一個人在劇烈運動時可利用多少氧氣，有助於評估其體能活動能力。另有 1 名患者缺少測量數據。
8 名患者在紐約心臟協會（NYHA）分級中都至少改善一級。這項分級依據心臟症狀對體能活動的限制程度為患者分類。另一項以電腦斷層掃描評估 LVEF 的檢查顯示，有測量數據的 6 名患者中，2 人改善至少 5%。
因此，結果呈現不同面向的康復情況：8 人的症狀分級都改善，7 人中有 4 人的運動能力指標改善，而 8 人中有 2 人達到主要超音波指標門檻。厚生勞動省判定，這些結果符合有條件核准途徑下對療效有合理預期的標準。
出院後仍須持續監測安全性
厚生勞動省文件記載，在所列追蹤期間內，8 名試驗參與者均未死亡：其中 5 人追蹤三年，另 3 人追蹤五年。文件也記載，截至評估時，沒有發現可歸因於該產品的腫瘤。
Cuorips 表示，臨床試驗於 2020 年 1 月開始，截至目前未通報任何因治療而發生癌症的案例。iPS 細胞製造過程的一項疑慮是腫瘤形成，因為若細胞仍處於未分化狀態，可能會持續增殖。該公司採用旨在去除這些細胞的製程。
捐贈者細胞也有遭免疫排斥的風險，也就是受贈者的免疫系統攻擊移植細胞。厚生勞動省說明，患者從移植隔天起須服用免疫抑制藥物，療程為 90 天。
保險給付提案納入免疫抑制藥物血中濃度測量的給付，讓臨床醫師能精確調整劑量。因此，患者除了接受手術與復健，也須經歷一段服藥和監測期。
為何 75 名患者與 2033 年是關鍵
RiHeart 的核准屬有條件核准，有效期限為七年。Cuorips 必須在此期間內蒐集 75 名患者的進一步證據，並提出新的申請，才能取得正式核准。該公司目標是在 2033 年前證明療效。
厚生勞動省說明，這項計畫將追蹤所有接受治療的患者，並與外部對照組比較結果。主要評估時間點為移植後第 52 週，結合運動表現和心臟結構指標進行評估。
要達到主要評估標準，患者的最大攝氧量須提高至少 10%。其左心室收縮末期容積指數（LVESVI）也須改善，或維持在研究指定範圍內。LVESVI 是依體型調整後，衡量心臟收縮後主要泵血心室所剩血量的指標。試驗計畫允許指數下降、沒有變化，或增加不到 10%。
研究人員也會追蹤心衰竭住院、存活情況及其他心臟功能指標。首位患者的改善能維持多久，以及其他患者能否穩定受益，都是這項追蹤計畫旨在回答的問題。
主要時程如下：
- 2020 年 1 月：臨床試驗開始。
- 2026 年 3 月：RiHeart 獲得有條件的製造販售核准。
- 2026 年 9 月 1 日：開始納入公費醫療保險給付。
- 2026 年 9 月 29 日：首例使用獲准產品的手術完成。
- 2026 年 10 月 21 日：患者分享康復情況，預計於 10 月 22 日出院。
- 2033 年前：Cuorips 目標是在七年核准期限內證明療效並取得正式核准。
定價 5,320 萬日圓，適用資格嚴格
厚生勞動省 7 月的文件提議將 RiHeart 的保險給付價格訂為 5,320 萬日圓，低於公司提出的 5,340 萬日圓。這項產品投入臨床使用時，價格為 5,320 萬日圓。
公費保險及日本高額療養費制度限制符合資格患者的自付金額。據稱，患者自付額最高為數十萬日圓，但實際金額會依個人適用的保險安排而異。
給付資格限於因缺血性心肌病變而患有重度心衰竭，且包括藥物及侵入性治療在內的標準治療效果不足者。臨床醫師須遵循相關醫學會的適當使用指引，並記錄治療的醫療理由。每名患者的細胞片僅限給付一次。
厚生勞動省文件估計符合資格的患者人數為 690 人，並預測第十年每年使用人數將達 96 人，年銷售額約為 51.1 億日圓。這些都是規劃估算。日本估計有 120 萬名慢性心衰竭患者，而 RiHeart 獲准的適用範圍僅涵蓋其中一小群病因和病情嚴重程度特定的患者。
厚生勞動省現階段未將該產品列入正式成本效益評估。該部表示，產品重新核准時將重新考慮是否評估，因此有條件核准期間蒐集的證據，將攸關治療決策及未來的支出評估。
供應大阪以外的醫院
Cuorips 在大阪府箕面市的 CLiC-1 設施製造細胞，該設施於 2020 年 8 月開始營運，支援細胞處理、製程開發及商業生產。
該公司表示，完成製作的細胞片置於保護性運輸液中，可在室溫下運送約兩天。公司舉例，可從箕面市運送至東京的醫院，包括搭乘新幹線運送。依 Cuorips 說法，醫院收到片狀產品後，只需稍微沖洗即可進行移植。
這段運送時間是供應約 20 間醫療院所計畫中的實務要素：活細胞片必須在可用狀態下送達手術團隊。推廣計畫涵蓋製造、運輸、手術和後續追蹤，而不只是將藥品配送到藥局。
另一項 iPS 細胞產品是住友製藥用於治療帕金森氏症的 Amchepry，與 RiHeart 同時獲得有條件核准，也納入公費醫療保險給付。該產品原定於 10 月進行首例手術，但截至 10 月 21 日這項心臟治療的最新消息發布時，公司尚未公布手術是否已經進行。
對 RiHeart 首位患者而言，眼前的里程碑是返家並逐步恢復日常活動。對 Cuorips 和準備進行後續手術的醫院而言，接下來的任務是蒐集所需指標，將令人期待的首例康復情況，轉化為能說明這項治療對 75 名患者效益與安全性的證據。
重點
- 一名 50 多歲女性於 2026 年 9 月 29 日在大阪警察醫院接受 RiHeart 治療，表示呼吸較順暢。
- 手術約 50 分鐘，醫師將三片源自捐贈者 iPS 細胞的心肌細胞片置於患者心臟上。
- 標準治療效果不足的重度缺血性心肌病變患者，符合資格者可接受這項治療並獲保險給付。
- 先前一項試驗納入 8 名患者，症狀、運動能力與心臟泵血指標的改善程度不一。
- RiHeart 定價為 5,320 萬日圓，公費保險可限制符合資格患者的自付金額。
- Cuorips 須在七年內蒐集 75 名患者的進一步證據，目標是在 2033 年前取得正式核准。
