美國上市，改變患者家庭面臨的選擇
阿斯特捷利康（AstraZeneca）於2026年10月22日宣布，部分美國家庭曾在中國取得的抗癌藥物日伏替尼（sunvozertinib），已在美國以 Zegfrovy 品牌上市。美國食品藥物管理局（FDA）於2025年7月2日核准該藥加速上市後，患者取得藥物的落差持續超過15個月，如今終於縮小。
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對60歲的紐約市珠寶商黛比・多佩爾特（Debbie Doppelt）而言，她的肺癌已轉移至腦部，這段等待期意味著只能仰賴從海外帶回的藥物。她的兒子麥克斯・多佩爾特（Max Doppelt）飛往上海，帶回26盒藥，花費約1萬美元。到了2026年10月，她已服藥約19個月，癌症大致受到控制，並同時接受放射線治療及調整藥物劑量。
阿斯特捷利康宣布在美國上市，比先前預期的2026年底前供美國患者使用更早。符合條件的患者現在可透過專科藥品配送及藥局網絡取得藥物，包括參與計畫的醫療體系藥局。
對符合核准條件的患者而言，這項上市改變了眼前的決定。不過，更廣泛的問題依然存在：當治療在美國無法取得、臨床試驗不收治患者，或現有選項似乎不適合病情時，晚期癌症患者仍會轉向海外尋求治療。
中國日益壯大的藥品產業，正提供更多這類選擇。考慮赴海外治療的家庭，必須設法掌握醫療證據、治療費用、藥品輸入規定及併發症處理安排，而此時病情往往正快速惡化。
為何一個家庭要在紐約以外尋找治療
黛比・多佩爾特在2023年底因持續咳嗽而確診。化療、免疫療法及手術讓癌症受到控制數月。2024年12月，影像檢查發現她腦部有10顆小腫瘤。
她的癌症帶有 EGFR 第20外顯子插入突變。EGFR 是一種參與傳遞細胞生長訊號的蛋白質。第20外顯子插入突變是基因指令中的一種特定變化，可能使這些訊號持續活躍。許多較早期的 EGFR 標靶藥物對這種突變效果不佳。
美國當時有治療選項，但每一種都讓這個家庭有所顧慮。麥克斯擔心埃萬妥單抗（amivantamab）的毒性，也有幾位他諮詢過的醫師質疑該藥能否有效進入腦部癌細胞。2025年1月，黛比因輕微肺部結疤，被紀念斯隆凱特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）的 zipalertinib 臨床試驗排除。
日伏替尼當時正在美國進行研究，但相關試驗可能將參與者分派至單獨接受化療組。黛比的癌症在化療後已惡化。中國於2023年8月核准日伏替尼，因此到中國藥局購藥成為另一種可能。
麥克斯・多佩爾特是一名電腦工程師，負責安排母親的醫療照護。他形容親自取藥對自己的意義：
登上飛機把藥帶回家，讓我覺得這就是我人生的使命。
麥克斯表示，他至少知道有30名美國人曾赴中國取得日伏替尼。這是他個人掌握的人數，並非全國統計。他也曾協助一名70歲女性；她取得原本預計可服用六個月的藥量，三個月後卻發現藥物無效。
核准與取得藥物為何出現落差
日伏替尼的發展歷程呈現三個不同階段：取得處方使用許可、商業配送，以及個別患者實際取得藥物。這些階段可能相隔數月，甚至數年。
- 2023年8月：中國國家藥品監督管理局（NMPA）核准日伏替尼，用於先前接受治療後的特定晚期肺癌。
- 2025年1月：黛比・多佩爾特被 zipalertinib 臨床試驗排除，家人因此轉向中國尋找日伏替尼。
- 2025年7月2日：FDA 核准日伏替尼加速上市，適用於病情在含鉑化療期間或之後惡化的合資格成人。
- 2026年9月1日：阿斯特捷利康與迪哲醫藥（Dizal Pharmaceutical）簽署全球配送協議。
- 2026年10月22日：阿斯特捷利康宣布透過其專科藥品配送及藥局網絡在美國供藥。
目前美國核准適應症為：使用 FDA 核准檢測確認帶有 EGFR 第20外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者，且病情須在含鉑化療期間或之後惡化。轉移性代表癌症已擴散至原發部位以外。
阿斯特捷利康也表示，日伏替尼作為初始治療的申請已在美國和中國提出，並以第三期 WU-KONG28 試驗為依據。兩國監管機關都已針對此適應症授予突破性療法認定，旨在加速藥物開發與審查。公告並未提供這些申請的決定日期。
臨床證據顯示什麼
FDA 核准是以跨國第二期 WU-KONG1B 試驗為依據。阿斯特捷利康公告中特別說明的族群中，有85名患者每日服用200毫克。獨立審查確認其中46%，也就是39名患者，腫瘤有反應。
在這39名有反應的患者中，反應持續時間中位數為11.1個月，72%的患者反應持續至少六個月。所謂有反應，指腫瘤縮小幅度達到試驗的測量標準。反應持續時間的數據，則是以腫瘤有反應的患者為對象。
規模較大的 WU-KONG1B 試驗共納入202名患者，研究200及300毫克兩種劑量。兩個隨機分組的劑量組，腫瘤反應率相近，分別為45.9%及47.2%。低劑量組有40.7%發生嚴重治療相關不良事件，高劑量組則為58.6%，相差17.9個百分點。試驗未通報治療相關死亡。
一篇已發表的中國病例報告，更詳細記錄了一名患者的治療經過。一名67歲、罹患第四期B肺腺癌的男性，在副作用及難以取得靜脈注射管路後停止先前治療，於2023年12月15日開始每日服用300毫克日伏替尼。
他的腫瘤測量直徑從4.4公分縮小至3.8公分。服用日伏替尼13個月後，癌症仍未惡化。他出現輕微腹瀉及甲溝周圍發炎（稱為甲溝炎）。他在多種治療下，未惡化的總時間達34個月；作者認為，較長的治療歷程可能受益於各種療法依序使用、彼此累積的效果。
阿斯特捷利康表示，日後是否維持美國核准，可能取決於進一步試驗能否確認臨床效益。加速核准可依據腫瘤縮小及反應持續時間等指標，讓患者提早取得藥物，但仍須進行更多研究以確認療效。
這種藥物仍須密切監測
阿斯特捷利康的處方資訊警告，Zegfrovy 可能引發嚴重肺部發炎、腸胃問題、嚴重皮膚反應及眼部毒性。在121人的安全性分析族群中，73%出現腹瀉，13%出現眼部毒性，1.7%出現間質性肺病或肺炎。
間質性肺病及肺炎涉及肺部損傷或發炎。若出現新發或加重的呼吸急促、咳嗽或發燒，須立即接受醫療評估。處方資訊指示，若懷疑出現這項併發症，臨床醫師應暫停治療；若確診則應永久停藥。
不同試驗族群及劑量，讓醫師有多組安全性數據可供評估。黛比・多佩爾特需要調整劑量，而 WU-KONG1B 試驗中300毫克組嚴重不良事件發生率較高，這些都顯示處方治療需要持續監督。
美國核准的用法是每日隨餐服用一次，每次200毫克。其他藥物可能改變人體處理日伏替尼的方式，而日伏替尼也可能影響某些荷爾蒙避孕藥。患者需要臨床醫師檢視完整用藥清單，並協助處理任何用藥調整。
中國的角色不只涉及單一藥物
根據高盛估算，中國在2025年進行的全球新藥試驗中占比高達46%。中國的發展也包括 CAR-T 療法，這種療法會改造患者的免疫細胞，使其能辨識並攻擊癌細胞。美國和歐洲患者正前往中國參加這類療法的臨床試驗。
他雷替尼（taletrectinib）是中國拓展標靶癌症治療的另一個例子。NMPA 於2024年12月20日核准該藥以 Dovbleron 品牌上市，用於先前接受 ROS1 抑制劑治療後，帶有 ROS1 基因變異的特定晚期肺癌。ROS1 的生長訊號與 EGFR 不同，因此必須透過分子檢測判斷哪種療法適合患者的癌症。
在 TRUST-I 試驗中，66名先前接受克唑替尼（crizotinib）治療的患者，確認反應率為51.5%，疾病控制率為83.3%。疾病控制包括腫瘤縮小及病情維持穩定。無惡化存活期中位數為7.6個月，代表截至該時間點，半數患者的病情已惡化或死亡，另一半則尚未發生。
上海市東方醫院腫瘤科主任周彩存表示，他雷替尼對腦部病灶及克唑替尼抗藥性疾病都展現療效。美中監管機關都授予該藥突破性療法認定，顯示藥物開發可能由兩國體系共同參與。
生技業主管也指出，最早期試驗的地點正在改變。Breakthru Medicine 執行長史蒂夫・波茲（Steve Potts）表示，2026年5月一場會議中，約60名生技公司執行長幾乎都計畫在澳洲、歐洲或中國進行第一期試驗。第一期通常是藥物首次在人類身上測試的階段，重點在安全性與劑量。
加速進程不只取決於審查期限
香港交易所2019年的產業概覽指出，生物藥通常從發現、臨床試驗到上市需要10至15年。概覽也說明了臨床數據要求相當全面，藥物上市後仍須持續監測安全性。
這份歷史比較列出的初步試驗申請審查期限，在中國不超過60天，在美國則為30天。一般上市審查期限方面，中國為200至300個工作天，美國為10個月；不過，個別藥物適用的核准途徑各有不同。
這些公布的期限只涵蓋研發過程中的部分階段。資金、醫院準備、招募患者及與監管機關溝通，也會影響患者何時能參加試驗。高階主管談到在中國和澳洲更快啟動試驗時，所指的就是這些實際流程。
製造也是另一個環節。概覽說明，單株抗體這類以活細胞製造的藥物，即使生產過程有細微差異，也可能改變其安全性與療效。因此，考慮在海外接受生物藥或細胞治療的患者，也必須將實驗室及製造安排納入醫療決策。
離開美國體系治療會有什麼不同
FDA 於2026年9月表示，無論臨床數據來自何處，外國臨床數據都須符合相同的證據標準。該聲明由 FDA 藥品、生物製品、醫療器材及腫瘤中心主管共同撰寫，並指出優良臨床規範不只是文書作業：
不是官僚程序上的形式要求
優良臨床規範包括知情同意、可靠紀錄及保護試驗參與者的規定。中國臨床試驗可以取得當地監管機關的許可及倫理審查核准；美國參與者則是在當地的同意、監督及法律安排下接受照護。
美國衛生及公共服務部（HHS）發言人艾蜜莉・希利亞德（Emily Hilliard）說明 FDA 對海外取得治療的疑慮：
提醒患者注意在我國監管體系之外接受治療可能涉及的安全與品質風險
美國疾病管制與預防中心（CDC）警告，海外的藥品、實驗室服務及醫療器材可能受到不同程度的監管。風險包括偽藥、污染、過期及儲存不當。感染是醫療旅遊最常見的併發症，法律救濟也可能較有限。
個人輸入藥品還須遵守另一套規定。未核准藥物通常不得輸入，但若患者患有嚴重疾病，且美國境內可能無有效治療，FDA 可酌情處理。FDA 政策一般規定藥量不得超過三個月，並須提供負責的美國醫師資訊，或證明患者已在海外開始治療。家人在安排購藥前，應與腫瘤科醫師討論藥物目前的輸入狀況。
研究政策也涉及細胞、同意與安全
FDA 於2025年6月18日另採取行動，暫停部分新試驗；這些試驗會將美國患者的活細胞送往中國及其他國家進行基因工程改造，再輸回患者體內。FDA 指出，有時參與者並不知道細胞將被運送及後續輸注，或未曾同意這些安排。
FDA 局長馬蒂・馬卡里（Marty Makary）也對部分接收細胞的公司部分由中國共產黨持有或控制表達疑慮。這項措施是在2024年12月定案、2025年4月生效的資料安全規則之後推出；FDA 表示，當時有一項豁免，允許臨床試驗檢體，包括 DNA，送往海外。
考慮接受細胞療法的人，應就相關安排提出具體的知情同意問題：細胞會送往何處、由誰處理、將進行哪些基因改造，以及治療前會如何檢測最終產品。
川普政府於2026年6月啟動「試驗先鋒行動」（Operation TrialBlazer），以加快 FDA 部分流程，並吸引早期臨床試驗在美國進行。眾議員約翰・穆倫納（John Moolenaar）及黛比・丁格爾（Debbie Dingell）也共同提出法案，要求美國藥廠與中國企業交易時須取得財政部核准。
RA Capital Management 管理合夥人彼得・科爾欽斯基（Peter Kolchinsky）持有中國生技公司投資，並主張應合作開發抗癌藥物：
我們在許多領域或許是對手，但我們並不是在比誰能治癒癌症。我們正與他們合作，努力治癒癌症。
安排海外治療前，家庭應注意什麼
約7%的美國癌症患者會參加臨床治療試驗。麥克斯・多佩爾特開發了一款免費應用程式，運用人工智慧比對病歷與試驗資訊；約有300名患者使用過。找到可能參加的試驗只是第一步，接下來還須由醫療團隊評估患者是否符合資格、可能的效益及風險。
美國腫瘤科醫師可以確認新上市藥物或美國境內的臨床試驗，是否適合患者的基因突變及治療史。ClinicalTrials.gov 也列出許多國際試驗。考慮參加海外試驗的家庭，應索取試驗註冊資料、倫理審查核准文件、試驗計畫及英文版同意書。
海外醫療團隊應說明如何監測不良反應、患者須在當地停留多久，以及併發症由誰付費。若要把藥帶回家，家庭須確認製造、儲存及運送安排可靠，並備妥完整紀錄，記載所有藥物及劑量。
出發前也應確認保險給付，因為許多美國保險計畫不承保海外治療。患者應安排返美後由誰處理副作用，並考慮投保醫療後送。治療後若出現發燒、呼吸急促、胸痛、意識混亂或嚴重虛弱，應緊急就醫，並告知醫療人員治療的地點及方式。
Zegfrovy 在美國上市，消除符合條件患者必須為了取得這款特定藥物而赴海外的理由之一。面對其他實驗性治療，患者仍須仔細考量幾個關鍵問題：能否參加適合的試驗、是否充分理解同意內容、藥品製造是否可靠，以及返家後能否持續獲得照護。
重點摘要
- 阿斯特捷利康於2026年10月22日宣布 Zegfrovy 在美國上市，距 FDA 加速核准已超過15個月。
- 核准適應症涵蓋特定 EGFR 第20外顯子插入突變肺癌，病情須在含鉑化療期間或之後惡化。
- 主要療效分析族群中，85名患者有46%出現反應；有反應患者的反應持續時間中位數為11.1個月。
- 用藥期間須監測肺部發炎、腹瀉、皮膚反應、眼部問題及藥物交互作用。
- 中國持續拓展藥物與細胞治療研究，吸引在本國治療選擇有限的患者前往。
- 赴海外治療須審慎規劃知情同意、費用、藥品輸入規定、病歷及後續照護。
